Introdução: Os inibidores da proproteína convertase subtilisina/quexina tipo 9 (PCSK9) surgiram como uma alternativa terapêutica promissora às estatinas no manejo da hipercolesterolemia familiar (HF), especialmente em pacientes pediátricos com resposta subótima ou intolerância a esses medicamentos. Dado o impacto do controle lipídico precoce na redução do risco cardiovascular ao longo da vida, a avaliação da eficácia e segurança desses agentes em crianças e adolescentes é fundamental. No entanto, as evidências sobre seu efeito na redução são limitadas. Assim, esta revisão sistemática e meta-análise de braço único tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança dos inibidores da PCSK9 em crianças e adolescentes com HF.
Métodos: Foi realizada uma busca sistemática nas bases de dados PubMed, Embase e Cochrane desde a criação até outubro de 2024 para identificar estudos que avaliassem o impacto do uso de inibidores de PCSK9 em crianças e adolescentes com HF. Durante a busca, não foram aplicadas restrições quanto à data de publicação ou idioma. As análises estatísticas foram realizadas utilizando o programa RStudio (versão 4.3.2). A diferença média (MD) com intervalos de confiança (IC) de 95% foi combinada entre os ensaios. O desfecho principal de interesse consistiu na redução do LDL-C.
Resultados: Esta meta-análise incluiu seis ensaios clínicos que relataram dados de 306 pacientes. A média de idade foi de 12,8 anos. Uma análise conjunta mostrou que os inibidores de PCSK9 reduziram o LDL-C em crianças e adolescentes com HF (MD -52,74; IC 95% -81,47 a -24,01; p < 0,01; I² = 0%). Também houve uma diferença estatisticamente significativa entre os grupos para a magnitude de redução total do LDL-C ao analisar apenas pacientes pediátricos heterozigotos com HF (MD -70,25; IC 95% -92,23 a -48,27; p = 0,02; I² = 74%) e homozigotos com HF (MD -70,25; IC 95% -92,23 a -48,27; p = 0,02; I² = 74%).
Conclusão: Nesta meta-análise, os inibidores da PCSK9 demonstraram eficácia na redução do LDL-C em crianças e adolescentes com hipercolesterolemia familiar, com impacto significativo em pacientes heterozigotos e homozigotos. Esses achados reforçam seu potencial como alternativa terapêutica às estatinas nessa população, embora mais estudos sejam necessários para confirmar sua segurança e efeitos a longo prazo.
